【金羊網(wǎng)】華南專家新突破,!采用這種方案,兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病治愈率可達(dá)100%

2018-09-06

——專家同時證實:口服砒霜與靜脈砒霜注射治療該病效果相同

金羊網(wǎng)訊 記者符暢,、通訊員彭福祥報道:記者獲悉,,近日,華南地區(qū)兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病治療協(xié)作組(SCCLG-APL)的一項多中心研究成果發(fā)表在《美國血液學(xué)雜志》上,,為兒童急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL)的治療提供了最新的循證醫(yī)學(xué)依據(jù)。研究表明,,通過采用按照兒童特點設(shè)計的新方案治療,,兒童APL治愈率可達(dá)100%,實現(xiàn)不再復(fù)發(fā),。

全國每年新發(fā)兒童APL超200例,,尚無專門兒童治療方案

近日,一則“阿里員工去世,,生前租自如甲醛房”的消息刷爆網(wǎng)絡(luò),,引發(fā)社會高度關(guān)注。文中所指的阿里員工王某被確診急性髓系白血病,,不久后因病情惡化不幸離世,。

同屬于急性髓系白血病,APL是其中病情十分兇險的一種特殊類型,?!耙郧埃珹PL的早期病死率非常高,,多數(shù)死于早期嚴(yán)重出血,,治愈率不足30%。直到上世紀(jì)80年代,中國一位教授首次將維甲酸用于治療APL,,大大降低了初治APL的早期病死率,,可使約80%的患者達(dá)到完全緩解。經(jīng)過不斷研究,,中國又將砒霜用于治療該種白血病,,治愈率達(dá)90%以上?!睆V東省抗癌協(xié)會小兒專業(yè)委員會主任委員,、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液專科主任羅學(xué)群介紹,。但這些數(shù)據(jù)都是針對成人的,,兒童的治療缺乏循證醫(yī)學(xué)依據(jù),國內(nèi)外兒童血液科醫(yī)生一般只能參照成人的方案進(jìn)行治療,。

其實,,白血病并不罕見。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示,,在中國,白血病的自然發(fā)病率約為十萬分之四,其中兒童占了四分之一,。不過,兒童白血病患者中,,八成屬于急性淋巴細(xì)胞性白血病,,急性髓系白血病占比約為15%,而兒童APL又只占后者的10%,?!皳?jù)估算,我國每年新發(fā)1500-2000余例APL,,其中兒童約為200-300例?!绷_學(xué)群說,。

如果采用成人方案治療兒童APL,可能存在潛在危險,,主要表現(xiàn)在兒童誘導(dǎo)治療期間,,白細(xì)胞升高的發(fā)生率遠(yuǎn)高于成人?!俺扇朔桨钢?,采用維甲酸和砒霜進(jìn)行治療后,40%的成人患者白細(xì)胞會明顯升高,,而兒童患者的發(fā)生率較成人高一倍以上,,如果不加化療,由此導(dǎo)致的誘導(dǎo)分化綜合征(或稱維甲酸綜合癥)將增加患兒死亡危險,?!彼忉尩?。

新方案治愈率100%,住院時間明顯縮短

為此,,從2011年起,,華南地區(qū)兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病治療協(xié)作組(SCCLG-APL)開展前瞻性多中心研究,希望找到更適用于兒童的新方案,,共有華南地區(qū)14家三甲醫(yī)院參與,。到現(xiàn)在,該研究終于取得突破性進(jìn)展,,其成果發(fā)布在8月30日的《美國血液學(xué)雜志》上,。

羅學(xué)群介紹,SCCLG協(xié)作組根據(jù)兒童特點設(shè)計的新方案,,主要是在誘導(dǎo)期加入了化療,,即給非高危兒童APL患者注射一次米托蒽醌(劑量為10mg/m2),高危兒童APL患者則需要連續(xù)注射三天,,每天一次(劑量為7mg/m2),。“化療的目的是降低白細(xì)胞,,提高治愈率和減少死亡率,。”他說,,化療藥一般用在治療的第二或者第三天,,同時,患者需從第一天開始服用維甲酸,、第五天開始使用砒霜,,直到癥狀緩解。

研究結(jié)果顯示:82名納入研究治療的APL兒童,,采用該方案治療后,,治愈率達(dá)到了100%,也就是說,,他們長大后會和正常人一樣,,不會再復(fù)發(fā)了。

該項研究同時還證實,,口服砒霜與靜脈砒霜療效相同,,但感染等并發(fā)癥發(fā)生率明顯較低,且口服砒霜可以在家完成,,將患兒誘導(dǎo)和鞏固治療期的住院時間縮短了20天,,如果加上維持期,住院時間能夠縮短幾倍,從而節(jié)省了開支,。對于口服砒霜的不良反應(yīng),,羅學(xué)群也指出,早期可能會出現(xiàn)胃腸道反應(yīng),、頭痛等,,但都在耐受范圍內(nèi),并且?guī)滋旌蠹醋孕芯徑狻?/p>

羅學(xué)群透露,,在誘導(dǎo)完全緩解后,,患兒還會進(jìn)入鞏固化療階段,但兒童和成人不同,,兒童仍處于生長發(fā)育階段,。因此,SCCLG協(xié)作組將開展進(jìn)一步研究,,目標(biāo)是減少化療藥的應(yīng)用而保持同樣的高治愈率,。

【知多D】

傳說中“有毒”的砒霜為什么可以治療APL?

APL的細(xì)胞遺傳學(xué)特征為t(15;17)染色體異位,,該異位使15號染色體上的早幼粒細(xì)胞白血?。≒ML)基因與17號染色體上的維甲酸受體α(RARα)基因發(fā)生融合,表達(dá)PML-RARα融合蛋白,,該融合基因是APL發(fā)病的分子基礎(chǔ)和分子標(biāo)志,,這種異位導(dǎo)致粒細(xì)胞分化過程中受阻于早幼粒細(xì)胞階段。

“簡單來說,,就是兩個突變基因結(jié)合在一起,,使細(xì)胞瘋長。通過靶向治療,,能精準(zhǔn)作用在病變的點上,,防止該細(xì)胞繼續(xù)增長,或者加速該細(xì)胞凋亡,。而維甲酸和砒霜的結(jié)合,,作用于該癌基因,誘導(dǎo)白血病細(xì)胞死亡,,同時也促進(jìn)其從良,也即是使白血病細(xì)胞分化為正常白細(xì)胞,。這種方式不會像強(qiáng)化療一樣引起毒副作用,。”羅學(xué)群說,,另外再通過誘導(dǎo)化療,,可進(jìn)一步減少復(fù)發(fā)。


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2018-09-05