——專家同時證實：口服砒霜與靜脈砒霜注射治療該病效果相同

金羊網(wǎng)訊 記者符暢,、通訊員彭福祥報道：記者獲悉,，近日，華南地區(qū)兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病治療協(xié)作組(SCCLG-APL)的一項多中心研究成果發(fā)表在《美國血液學(xué)雜志》上,，為兒童急性早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）的治療提供了最新的循證醫(yī)學(xué)依據(jù)。研究表明,，通過采用按照兒童特點設(shè)計的新方案治療,，兒童APL治愈率可達(dá)100%，實現(xiàn)不再復(fù)發(fā),。

全國每年新發(fā)兒童APL超200例,，尚無專門兒童治療方案

近日，一則“阿里員工去世,，生前租自如甲醛房”的消息刷爆網(wǎng)絡(luò),，引發(fā)社會高度關(guān)注。文中所指的阿里員工王某被確診急性髓系白血病,，不久后因病情惡化不幸離世,。

同屬于急性髓系白血病，APL是其中病情十分兇險的一種特殊類型,?！耙郧埃珹PL的早期病死率非常高,，多數(shù)死于早期嚴(yán)重出血,，治愈率不足30%。直到上世紀(jì)80年代，中國一位教授首次將維甲酸用于治療APL,，大大降低了初治APL的早期病死率,，可使約80%的患者達(dá)到完全緩解。經(jīng)過不斷研究,，中國又將砒霜用于治療該種白血病,，治愈率達(dá)90%以上?！睆V東省抗癌協(xié)會小兒專業(yè)委員會主任委員,、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院兒科血液專科主任羅學(xué)群介紹,。但這些數(shù)據(jù)都是針對成人的,，兒童的治療缺乏循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，國內(nèi)外兒童血液科醫(yī)生一般只能參照成人的方案進(jìn)行治療,。

其實,，白血病并不罕見。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示,，在中國,白血病的自然發(fā)病率約為十萬分之四,其中兒童占了四分之一,。不過，兒童白血病患者中,，八成屬于急性淋巴細(xì)胞性白血病,，急性髓系白血病占比約為15%，而兒童APL又只占后者的10%,?！皳?jù)估算，我國每年新發(fā)1500-2000余例APL,，其中兒童約為200-300例?！绷_學(xué)群說,。

如果采用成人方案治療兒童APL，可能存在潛在危險,，主要表現(xiàn)在兒童誘導(dǎo)治療期間,，白細(xì)胞升高的發(fā)生率遠(yuǎn)高于成人?！俺扇朔桨钢?，采用維甲酸和砒霜進(jìn)行治療后，40％的成人患者白細(xì)胞會明顯升高,，而兒童患者的發(fā)生率較成人高一倍以上,，如果不加化療，由此導(dǎo)致的誘導(dǎo)分化綜合征(或稱維甲酸綜合癥)將增加患兒死亡危險,?！彼忉尩?。

新方案治愈率100%，住院時間明顯縮短

為此,，從2011年起,，華南地區(qū)兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病治療協(xié)作組(SCCLG-APL)開展前瞻性多中心研究，希望找到更適用于兒童的新方案,，共有華南地區(qū)14家三甲醫(yī)院參與,。到現(xiàn)在，該研究終于取得突破性進(jìn)展,，其成果發(fā)布在8月30日的《美國血液學(xué)雜志》上,。

羅學(xué)群介紹，SCCLG協(xié)作組根據(jù)兒童特點設(shè)計的新方案,，主要是在誘導(dǎo)期加入了化療,，即給非高危兒童APL患者注射一次米托蒽醌（劑量為10mg/m2），高危兒童APL患者則需要連續(xù)注射三天,，每天一次（劑量為7mg/m2）,。“化療的目的是降低白細(xì)胞,，提高治愈率和減少死亡率,。”他說,，化療藥一般用在治療的第二或者第三天,，同時，患者需從第一天開始服用維甲酸,、第五天開始使用砒霜,，直到癥狀緩解。

研究結(jié)果顯示：82名納入研究治療的APL兒童,，采用該方案治療后,，治愈率達(dá)到了100%，也就是說,，他們長大后會和正常人一樣,，不會再復(fù)發(fā)了。

該項研究同時還證實,，口服砒霜與靜脈砒霜療效相同,，但感染等并發(fā)癥發(fā)生率明顯較低，且口服砒霜可以在家完成,，將患兒誘導(dǎo)和鞏固治療期的住院時間縮短了20天,，如果加上維持期，住院時間能夠縮短幾倍，從而節(jié)省了開支,。對于口服砒霜的不良反應(yīng),，羅學(xué)群也指出，早期可能會出現(xiàn)胃腸道反應(yīng),、頭痛等,，但都在耐受范圍內(nèi)，并且?guī)滋旌蠹醋孕芯徑狻?/p>

羅學(xué)群透露,，在誘導(dǎo)完全緩解后,，患兒還會進(jìn)入鞏固化療階段，但兒童和成人不同,，兒童仍處于生長發(fā)育階段,。因此，SCCLG協(xié)作組將開展進(jìn)一步研究,，目標(biāo)是減少化療藥的應(yīng)用而保持同樣的高治愈率,。

【知多D】

傳說中“有毒”的砒霜為什么可以治療APL？

APL的細(xì)胞遺傳學(xué)特征為t（15;17）染色體異位,，該異位使15號染色體上的早幼粒細(xì)胞白血?。≒ML）基因與17號染色體上的維甲酸受體α（RARα）基因發(fā)生融合，表達(dá)PML-RARα融合蛋白,，該融合基因是APL發(fā)病的分子基礎(chǔ)和分子標(biāo)志,，這種異位導(dǎo)致粒細(xì)胞分化過程中受阻于早幼粒細(xì)胞階段。

“簡單來說,，就是兩個突變基因結(jié)合在一起,，使細(xì)胞瘋長。通過靶向治療,，能精準(zhǔn)作用在病變的點上,，防止該細(xì)胞繼續(xù)增長，或者加速該細(xì)胞凋亡,。而維甲酸和砒霜的結(jié)合,，作用于該癌基因，誘導(dǎo)白血病細(xì)胞死亡,，同時也促進(jìn)其從良，也即是使白血病細(xì)胞分化為正常白細(xì)胞,。這種方式不會像強(qiáng)化療一樣引起毒副作用,。”羅學(xué)群說,，另外再通過誘導(dǎo)化療,，可進(jìn)一步減少復(fù)發(fā)。

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2018-09-05